Lo studio di Hyun Beom Song et al., pubblicato su eLife nel 2025, esplora l’efficacia della reserpina nel rallentare la degenerazione dei fotorecettori in un modello di ratto con retinite pigmentosa autosomica dominante causata dalla mutazione P23H della rodopsina. Questo approccio si distingue per essere indipendente dal gene causale, offrendo potenzialmente un trattamento più ampio per diverse forme di retinite pigmentosa.

Risultati principali

• Efficacia del trattamento: A 68 giorni post-nascita, i ratti trattati con reserpina mostravano onde b scotopiche più elevate rispetto ai controlli, indicando una migliore funzionalità dei bastoncelli. Le femmine trattate presentavano anche onde a scotopiche e onde b fotopiche migliorate, oltre a una maggiore sensibilità al contrasto e uno spessore aumentato dello strato nucleare esterno. 
  
• Risposte sessuali differenziate: Le femmine mostravano una risposta più robusta alla reserpina rispetto ai maschi, con un miglioramento significativo nella sopravvivenza dei fotorecettori sia a bastoncello che a cono.
  
• Analisi trascrittomica: Le femmine trattate con reserpina mostravano un’upregolazione significativa dei geni coinvolti nella fototrasduzione, nella proteostasi e nella risposta allo stress, suggerendo un miglioramento dei meccanismi cellulari di protezione.

Implicazioni

Questo studio sottolinea l’importanza di considerare il sesso biologico nelle ricerche e nelle terapie per le malattie retiniche ereditarie. La reserpina emerge come una potenziale terapia “agnostica al gene” per le retinopatie ereditarie, offrendo una strategia terapeutica che potrebbe essere applicabile a una vasta gamma di pazienti con diverse mutazioni genetiche.

Per ulteriori dettagli, è possibile consultare l’articolo completo su eLife